Ismael Vidales
Cada día la ciencia nos sorprende con novedosos avances y descubrimientos que abren enormes posibilidades a la esperanza y calidad de vida, así como a la supresión del dolor. Tal es el caso de la terapia génica o genética, que se entiende como la técnica que permite la localización exacta de los posibles genes defectuosos de los cromosomas y su sustitución por otros correctos, con el fin de curar las llamadas “enfermedades genéticas”, entre las cuales se encuentran varios tipos de cáncer. Esta terapia se sustenta en los avances científicos de la biología general y molecular, la genética, la virología o la bioquímica, y se traduce en la curación de casi cualquier patología de carácter genético. La terapia génica en la medicina pretende conseguir los mejores resultados en prevención, investigación, diagnóstico y terapia de las enfermedades hereditarias. Los primeros trabajos en terapia génica se realizaron con ratones, mediante la introducción de ADN extraño en los embriones, material que se denominó transgén, y transgénicos a los individuos a los que se les aplica. Es obvio que los experimentos con animales (ratas y primates) son fundamentales en el estudio de cualquiera de las aplicaciones de terapia génica.
TEORÍA Y PRÁCTICA
La terapia génica en seres humanos está destinada al tratamiento de enfermedades infecciosas y auto inmunes. El procedimiento consiste en que células modificadas genéticamente son reimplantadas con el fin de liberar dentro de un tumor el producto de los genes exógenos, se actúa directamente sobre las células tumorales, se introducen factores genéticos que provoquen la muerte o apoptosis de las células tumorales o aumenten la respuesta del sistema inmunitario antitumoral del paciente. El planteamiento teórico parece sencillo y perfecto: sustituir un gen defectuoso por otro bueno, pero en la práctica las cosas no son tan sencillas. Lo cierto es que la terapia génica es aún más promesa que realidad. Los espectaculares resultados de un estudio francés con niños burbuja se percibían inicialmente como exitosos y abrían grandes esperanzas terapéuticas. Sin embargo, el camino es largo y el futuro aún incierto. Si bien se están llevando a cabo numerosos proyectos de investigación en animales, aún faltan resultados fehacientes en pacientes humanos. La base de la terapia génica es sustituir un gen defectuoso, introduciendo una copia correcta del mismo en las células. Para que la secuencia terapéutica cumpla su misión, debe ser conducida hasta su objetivo: el núcleo celular donde reside el genoma, para lo cual existen dos vías. Una de ellas es la aplicación ex-vivo, que consiste en extraer células del paciente y tratarlas en cultivo; más tarde el material celular obtenido es trasplantado al enfermo. Ésta es la forma de administración más empleada en los casos de enfermedades genéticas. La otra opción es inocular la terapia directamente en el organismo del individuo como ocurre en los casos de cáncer, en los que se inyecta el virus lanzadera dentro del tumor. En ambos casos es prematuro hablar de resultados totalmente favorables, porque son aún pocas las evidencias irrefutables de este tratamiento.
UN LARGO CAMINO
Los estudios en animales y en humanos parecen indicar que queda un largo camino de experimentación hasta conseguir que la terapia génica se convierta en una auténtica alternativa médica. Al respecto, señala un médico al que consulté: “La principal limitación de la terapia génica es la forma de transportar el gen terapéutico hasta el ADN celular. Los fracasos que conozco se deben a los vehículos empleados que son, en la mayoría de los casos, virus. Aunque se están estudiando diferentes clases de estos microorganismos, cada una de ellas presenta distintos inconvenientes. Por ello una de las áreas donde más investigación existe es en el diseño del vehículo óptimo.” Agrega “El vehículo ideal tendría espacio para un gen de gran tamaño y una alta capacidad de penetración en la célula para incrementar la eficacia terapéutica.” Por lo pronto, insiste el médico, “…se trabaja en alter-nativas basadas en sistemas biológicos y sintéticos, entre otros, los liposomas, estructuras grasas en forma de esfera que pueden albergar en su interior el gen terapéutico; así como pequeñas cadenas proteicas a las que se une el ADN. Todas ellas han demostrado un buen perfil de seguridad, pero su capacidad de transporte no es todavía suficiente.”En estas condiciones, la terapia genética celular es una gran esperanza, nada concreto hasta este dia
